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瑞博生物致力于小核酸制藥關(guān)鍵技術(shù)的持續創(chuàng )新。目前公司肝靶向遞送技術(shù)和二代修飾技術(shù)已經(jīng)完全成熟，支撐了4個(gè)品種進(jìn)入臨床階段。公司對肝以外的組織和器官如腫瘤、中樞神經(jīng)、肺、腎、肌肉等的特異靶向遞送技術(shù)進(jìn)行了系統和深入的研究，并取得了長(cháng)足的進(jìn)展，在第三代修飾技術(shù)和多靶點(diǎn)干擾技術(shù)、創(chuàng )新合成技術(shù)等多個(gè)方面，公司也開(kāi)展了大量工作并取得了可喜的成果。
小核酸藥物修飾技術(shù)是提高小核酸藥物的高效性、長(cháng)效性、安全性等方面非常重要的核心技術(shù)。未經(jīng)完善修飾的小核酸極易降解，或活性大打折扣、或伴有不同程度的脫靶效應和/或免疫原性?；诖罅康膶?shí)驗結果和長(cháng)期的經(jīng)驗積累，通過(guò)不同的小核酸骨架修飾、糖環(huán)修飾、堿基修飾或其他修飾的創(chuàng )新組合，可以實(shí)現小核酸藥物候選分子成藥性的極大提高。RSC2.0（Ribo Stabilization Chemistry）小核酸化學(xué)修飾技術(shù)是公司基于對siRNA降解機制、序列活性、與脫靶規律的系統研究，形成的核酸修飾平臺技術(shù)。 RSC2.0目前已經(jīng)獲得美國、加拿大、澳大利亞等重要法域專(zhuān)利局的授權，瑞博生物是在全球范圍內少數獲得修飾技術(shù)平臺化專(zhuān)利授權的公司之一。瑞博生物仍在持續深度研究迭代的修飾技術(shù)，以期獲得更強活性、更長(cháng)藥效和更好安全性的藥物分子。
基于GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）配體的小核酸肝臟遞送技術(shù)是目前全球小核酸制藥最主要的支撐平臺。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）的特異性配體，ASGPR對GalNAc基團具有較高的親和力和迅速內化能力。GalNAc與siRNA的綴合分子與肝細胞表面的ASGPR特異結合后進(jìn)入肝細胞細胞內涵體，siRNA能夠從內涵體中逃逸進(jìn)入細胞質(zhì)，從而實(shí)現肝細胞特異性siRNA靶向遞送。RIBO-GalSTARTM（GalNAc-based System for liver TARgeting）是瑞博生物自主創(chuàng )新研發(fā)的小核酸肝靶向遞送技術(shù)，已經(jīng)獲得中國、美國等重要法域專(zhuān)利局對該技術(shù)的專(zhuān)利授權，并已被運用于多種肝靶向的核酸藥物的研發(fā)（其中四款產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床階段，進(jìn)展最快的已經(jīng)進(jìn)入II期臨床，多款品種在臨床前和IND申報階段）。
瑞博生物針對肝以外的組織和器官如腫瘤、中樞神經(jīng)、肺、腎、肌肉等的特異靶向遞送技術(shù)進(jìn)行了系統和深入的研究，并取得了長(cháng)足的進(jìn)展。在腫瘤靶向、腎靶向和CNS靶向三方面已經(jīng)布局相關(guān)管線(xiàn)。
其中，RIBO-OncoSTARTM（Oncology Specific TARgeting ）是瑞博生物自主研發(fā)的小核酸腫瘤靶向遞送平臺技術(shù)，可用于腫瘤相關(guān)的靶向藥物遞送?；?strong>RIBO-OncoSTARTM的針對腦膠質(zhì)瘤的小核酸藥物和診斷產(chǎn)品研發(fā)已推進(jìn)至公司產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)且取得了積極進(jìn)展，爭取早日進(jìn)入臨床研究?；?strong>RIBO-OncoSTARTM的針對其它癌癥疾病領(lǐng)域的多個(gè)產(chǎn)品在早期研發(fā)階段。
